Pharming meldt positieve Fase II-resultaten leniolisib bij genetische immuunziekten
Gepubliceerd op
Pharming heeft positieve topline-resultaten gepresenteerd van een Fase II-studie met leniolisib bij genetisch identificeerbare primaire immuundeficiënties met immuundysregulatie. De studie omvatte 13 deelnemers met varianten in de genen CTLA4, SOCS1, NFKB1 of FAS, van wie 9 ook de diagnose common variable immunodeficiency (CVID) hadden. Deelnemers kregen leniolisib gedurende 20 weken, met een opbouw van 10 mg naar 30 mg naar 70 mg. Pharming meldt onder meer afname van miltvolume bij vrijwel alle evalueerbare deelnemers. Het bedrijf verwacht in november topline-resultaten van een aparte Fase II-studie in CVID. Deze informatie wordt door Pharming aangemerkt als voorwetenschap.
Deze flits is door AI geschreven op basis van een persbericht van Pharming Group.
Bron: Persbericht van 14 okt, 08:00 “Pharming presents positive Phase II topline data for leniolisib in genetic PIDs with immune dysregulation at ESID 2026”